四川省血液系统疾病临床医学研究中心

四川省血液系统疾病临床医学研究中心是由四川省医学科学院·四川省人民医院血液内科牵头联合中国人民解放军西部战区总医院血液内科共同申报，于2023年获批的第三批四川省临床医学研究中心。2024年被认定为国家血液系统疾病临床医学研究中心分中心。本中心秉承“创新，规范，推广”的总体思路推进我省血液系统疾病临床研究及升级转化。着重加强造血干细胞移植，生物免疫治疗以及新型血液肿瘤靶向药物、医疗耗材和医疗器械的临床评价研究，构建从实验室到病床双向快速通道，充分体现出作为全省技术创新与成果转化重要平台和临床医学科技创新体系核心组成的使命和担当。

四川省医学科学院·四川省人民医院血液内科作为四川省甲级重点学科，通过人才引进和优势资源的整合，目前已构建形成了三大平台：血液病临床平台；血液病临检平台；血液病转化医学及基础研究平台。

我院现有医护人员130余人，各级医师38人：主任医师7人，副主任医师10人，主治医师12人，住院医师9人。其中博士15人，硕士15人，学士8人。现有普通住院病床170张，用于造血干细胞移植的百级无菌层流病床15张。每年收治常见血液病、疑难重症血液病患者超过4000余例次。为推动学科高质量发展，本中心率先在我省开展了造血干细胞移植，淋巴瘤，白血病，骨髓瘤，出凝血疾病等亚专业建设，经过努力开拓逐步形成了学科发展的特点和优势。

本中心造血干细胞移植技术开展方面处于全省领先水平。目前我科已完成了造血干细胞移植800余例（包括儿童造血干细胞移植）。近/远期移植疗效显著，与国际、国内（黄晓军教授团队）领先中心结果一致，尤其单倍型造血干细胞移植长期总体生存率达到了76%。并于2020年被四川省医学会血液专委会指定为四川省医学会血液专委会造血干细胞移植专业学组组长单位。此外，造血干细胞动员与采集的质量对造血干细胞移植成功至关重要。结合多年实际工作经验，科室探索出一条高效的、有特色的造血干细胞动员与采集模式，具有极高的有效性与安全性，并被中华骨髓库认定为省内仅有的两家定点采集中心之一。且累计采集例数位居全国前列，全省第一。同时拥有含四川省科技厅立项为重点研发项目在内的多项科研项目。

本中心逐步建立了淋巴浆细胞肿瘤多方位系统化精准诊疗体系。本中心对以弥漫性大B细胞淋巴瘤、多发性骨髓瘤为代表的淋巴浆细胞肿瘤免疫发病机制，临床的早发现、早诊断预计预后判断进行多方位探讨，多学科协作，加强全程性慢病管理，护理教育等多方位系统化研究，从而，制定出符合我省省情的高质量的淋巴浆细胞肿瘤整体化管理策略， 显著提高淋巴浆细胞肿瘤患者的生存质量和时间。同时我科率先在全省成立了淋巴瘤和浆细胞疾病多学科团队，包含了临床检验，影像，病理，以及相关的内外科，通过多学科门诊形式对疑难重症疾病进行全方位探讨，进一步明确诊断同时制定个性化系统化治疗策略。

规范了初诊及复发难治白血病多方位治疗策略并进行了初步的机制研究。我科依托我院已建立的高水平血液系统恶性疾病规范化诊断平台，特别是多参数流式细胞术、染色体FISH检测及实时定量PCR监测疾病相关基因等技术，具备了在国内牵头组织建立多中心规范化诊断平台的能力和基础，在此基础上本科室的白血病诊疗更加规范化，对病人实行分层诊治，使疗效进一步提高；通过先进的分子、遗传学检测技术，使得慢性粒细胞白血病的靶向治疗也更加规范化；更多的新药及新的方案组合的应用进一步提高疗效。针对复发难治性白血病，立足于从机制上研究此类白血病复发难治的原因，寻求可能作用的靶点，并进一步体现在临床上针对此类患者的临床治疗，从而有的放矢地制定出复发难治急性白血病高质量管理策略，并注册相应的临床试验，显著提高此类患者的完全缓解率，延长生存时间，甚至达到治愈目的，促进临床转化研究。

积极开展血液肿瘤免疫基因治疗及研究。在国内首次开展了血液肿瘤免疫图谱监测及特异性T细胞受体筛选；深入开展免疫卡控点和嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）治疗复发难治白血病/淋巴瘤/骨髓瘤造血干细胞移植后复发的临床研究。以学科核心团队成员——电子科技大学医学院张隆基教授为主导的CAR-T免疫治疗有独立实验室，完备的流程，疗效显著，达国际领先水平。同时，科室也开展了多中心、国际肿瘤免疫治疗项目，并在clinical trial上注册（NCT03050190）。同时开展装载病毒的研究及CAR-T桥接移植的研究。结合基因编辑技术改良CAR-T细胞功能，不断完善和提高血液肿瘤免疫基因的精准治疗。目前还通过GCP项目积极参与全国CAR-T临床研究三项。

本中心同时作为四川省医学科学院血液疾病研究所，拥有1500平方米实验室场地，仪器设备和建设经费共投入2000万元，建立基因编辑、血细胞流式分析、血液生化分析、生物信息分析及生物材料合成等多个方向的基础研究平台。现已购置1000万的大型仪器，如LONZA 4D-Nucleofector细胞核电转仪、流式细胞分析仪、荧光定量PCR仪、Zeiss倒置荧光显微镜、Nikon正置荧光显微镜、冷冻切片机、血红蛋白组分分析仪、全自动五分类血液细胞分析仪、非接触式超声破碎仪、Agilent全自动电泳系统等，为基础研究的开展提供了充足的硬件条件。目前中心专职科研团队人员6名，团队包括国家杰青1名，青年PI 4名，其中1名担任中华医学会分会主任委员， 2名入选四川省“天府峨眉”计划，1名博士入选电子科技大学“百人计划”。人才团队发表高质量SCI论文多篇，其中影响因子30分论文4篇，影响因子25分论文1篇，18分论文2篇。现开展的研究方向包括遗传性血液病的临床分子诊断、血液病的分子遗传和表观遗传机制研究、血液病的分子生物学与基因编辑、生物材料合成及生物大分子递送等，获国家自然科学基金8项，国际合作项目3项，省部级、厅局级、校级及院级等各级科研课题70余项。